Terapia de células T con CAR pediátrica

¿Qué es la terapia de células T con CAR pediátrica?

T-cells are like the soldiers of our body’s immune system. Su trabajo consiste en encontrar elementos ajenos al organismo, como virus o bacterias e incluso células cancerosas, y destruirlos. But cancer cells look like normal cells, so our T-cells don’t recognize them as a threat.

To train the T-cells to better recognize cancer cells, a special man-made receptor (called a chimeric antigen receptor or CAR) is added to someone’s T-cells. Este procedimiento que consiste en agregar el receptor especial a la célula se lleva a cabo en un laboratorio y a veces se lo conoce como “reprogramación” de la célula.

Nuestro programa de terapia de células T con CAR fue creado a través de la afiliación con la Universidad Southwestern de Texas y Children's Health℠. Los médicos del Grupo Pediátrico de la Universidad Southwestern de Texas que ejercen en el Centro Pauline Allen Gill para el Cáncer y los Trastornos Sanguíneos desempeñaron funciones de liderazgo en los ensayos clínicos iniciales que dieron lugar a la aprobación de la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos) de la primera terapia de células T con CAR para combatir la leucemia pediátrica. (Esta terapia comúnmente se conoce con el nombre comercial KYMRIAH™).

Pacientes de distintas partes del mundo acuden a nuestro centro atraídos por nuestra reputación y nuestro liderazgo en este campo.

¿Cuáles son los beneficios de la terapia de células T con CAR pediátrica?

Casi 9 de cada 10 niños que tienen un diagnóstico de LLA (leucemia linfoblástica aguda) reciben un tratamiento de quimioterapia que brinda resultados exitosos. Antes de la presentación de la terapia de células T con CAR, no había buenos tratamientos alternativos para los casos en los que la quimioterapia no funcionaba. Lamentablemente, la falta de otras opciones de tratamiento redujo los índices de supervivencia.

El desarrollo de la terapia de células T con CAR pediátrica ha logrado modificar muchos de estos resultados. Hasta la fecha, alrededor del 85 % de los niños que recibieron KYMRIAH para el tratamiento contra la LLA han logrado la remisión. Casi el 70 % continúa en remisión un año después de recibir el tratamiento.

Children's Health y la Universidad Southwestern de Texas están investigando de forma activa cómo mejorar la eficacia de la terapia de células T con CAR. Además, estamos desarrollando y haciendo pruebas con nuevas terapias de células T con CAR para otros tipos de cáncer que son frecuentes en los niños.

¿Cómo funciona la terapia de células T con CAR pediátrica?

La terapia de células T con CAR pediátrica funciona de la siguiente manera:

• We use a procedure called leukapheresis to separate your child’s white blood cells (which include T-cells) from the rest of their blood. Este procedimiento lleva de tres a seis horas y se realiza en nuestro hospital.
• In our lab, we separate the T cells from the rest of the white blood cells and then add new genetic information into the T-cells. This genetic information adds a receptor to the surface of the T-cells that enables the cells to find and attack the cancer cells.
• Las células modificadas necesitan de 3 a 4 semanas para multiplicarse de modo que haya una cantidad suficiente de células para combatir el cáncer.
• Las células se infunden en el organismo del niño a través de una vía intravenosa para que comiencen a actuar.

¿Cuáles son los efectos secundarios de la terapia de células T con CAR pediátrica?

Como sucede con los demás tratamientos oncológicos, existen posibles efectos secundarios y complicaciones por el uso de la terapia de células T con CAR. Nuestra experiencia nos permite anticipar posibles efectos secundarios, evitarlos, de ser posible, y manejarlos si aparecen.

Entre los efectos secundarios frecuentes, se incluyen los siguientes:

• Dificultad para respirar
• Fiebre
• Escalofríos o temblores
• Confusión
• Severe nausea
• Dolor muscular o articular agudo
• Presión arterial baja

A veces, los pacientes presentan efectos secundarios más graves, incluidos los siguientes:

• Cytokine release syndrome, which can cause fever, chills, nausea, headache, low blood pressure, rapid heart rate and a skin rash
• Neurotoxicidad, que se produce cuando la exposición a una sustancia tóxica causa daños en el cerebro y el sistema nervioso. Entre los síntomas, se pueden incluir confusión, dolor de cabeza, delirio o agitación.
• Reacciones alérgicas graves

¿Cuáles son los indicadores de resultados de Children's Health para la terapia de células T con CAR pediátrica?

La terapia de células T con CAR supone un avance transformador para los niños, los adolescentes y los adultos jóvenes que tenían leucemia linfoblástica aguda y cuya enfermedad regresaba o no respondía a los tratamientos tradicionales.

Alrededor del 85 % de los pacientes que recibieron tratamiento en Children's Health lograron la remisión después de la terapia de células T con CAR, y del 65 % al 70 % de los casos continuaron en remisión después de un año. Estos resultados equiparan o superan al promedio nacional.

¿Qué esperar con la terapia de células T con CAR pediátrica?

En Children's Health, tratamos al niño en forma integral. Usamos un modelo de equipo multidisciplinario con el objetivo de brindar una atención compasiva y eficaz.

Ofrecemos terapia de células T con CAR desde hace más tiempo que cualquier otro centro médico pediátrico de la región. Hemos brindado tratamiento con terapia de células T con CAR a pacientes desde el primer año de vida hasta los 25 años de edad. Además, hemos ofrecido tratamiento con KYMRIAH a más pacientes pediátricos que casi cualquier otro hospital de los EE. UU.

Asimismo, somos el único centro del norte de Texas que ofrece ensayos clínicos de nuevas terapias celulares (incluidas terapias de células T con CAR) para niños.

Nuestro equipo dedicado le dará apoyo y lo guiará paso a paso durante el proceso de terapia de células T con CAR. Usted puede esperar lo siguiente:

• Médicos y enfermeros que se especializan en la terapia de células T con CAR.
• Enfermeros con práctica médica avanzada que brindan atención las 24 horas, los 7 días de la semana a los pacientes en el hospital.
• Un enfermero de enlace que ayuda a programar citas y coordinar la atención.
• Miembros del equipo que trabajan con su proveedor de seguro médico y brindan orientación financiera.
• Social workers who help families secure lodging, food and transportation.
• Especialistas de vida infantil y de atención pastoral que dan apoyo que no se relaciona con el área clínica a toda la familia.
• El equipo de ACE (Experiencia Posterior al Cáncer) que ofrece atención de seguimiento y supervivencia a largo plazo.

¿Qué esperar antes de la terapia de células T con CAR pediátrica?

Ya sea que usted llegue derivado por el oncólogo primario o que nos haya encontrado por cuenta propia, trabajaremos en estrecha colaboración para lograr un proceso eficaz y sin problemas.

El primer paso es determinar si la terapia de células T con CAR es el tratamiento adecuado para su hijo. Puede haber otro ensayo clínico o distintas opciones de tratamiento para tener en cuenta.

Después del comienzo del tratamiento de su hijo, nuestro equipo dedicado lo guiará a través de los múltiples pasos del proceso. Our focus is to keep your child as healthy as possible between collecting their T-cells and returning the modified cells to their body. Durante este período, con frecuencia se administra una forma suave de quimioterapia para controlar el cáncer del niño.

Durante el primer mes, usted y su hijo deberán permanecer a una hora del hospital para que podamos dar apoyo a su hijo y controlar su estado de salud en el transcurso de este período que presenta riesgos de efectos secundarios graves.

¿Qué esperar durante la terapia de células T con CAR pediátrica?

En la mayoría de los casos, el paciente recibe terapia de células T con CAR durante cinco semanas. Este proceso suele incluir lo siguiente:

• Quimioterapia de preparación, llamada “linfodepleción”, que prepara el organismo del niño para recibir las nuevas células T con CAR.
• Una visita al hospital para volver a infundir las células en el organismo del niño (un procedimiento similar a una transfusión de sangre).
• Estadía en el hospital o en las cercanías para que nuestro equipo pueda controlar el tratamiento y estar atento a los efectos secundarios.

Para la mayoría de los pacientes, la terapia de células T con CAR es menos intensa en comparación con la quimioterapia o la radiación.

¿Qué esperar después de la terapia de células T con CAR pediátrica?

Nuestro equipo realizará un seguimiento minucioso de su hijo durante seis meses después de la terapia de células T con CAR. Nuestro objetivo es manejar cualquier efecto secundario y controlar la efectividad del tratamiento.

Durante el período de recuperación inicial de al menos cuatro semanas, usted y su hijo deberán permanecer a una hora del hospital. Durante este período, suele ser frecuente la readmisión de pacientes que han recibido una terapia de células T con CAR.

Después de que pasen los seis meses iniciales, usted y su familia pueden decidir en qué lugar su hijo recibirá la atención de seguimiento a largo plazo. Muchos pacientes eligen recibir atención de seguimiento y supervivencia de manos de nuestro equipo. Otros regresan con sus oncólogos originales. Si elige hacer la transición con respecto a la atención, trabajaremos en conjunto con el oncólogo original para garantizar un proceso sin problemas.

¿Qué preguntas debo hacerle a mi proveedor sobre la terapia de células T con CAR pediátrica?

• ¿Cuántos pacientes han recibido terapia de células T con CAR en Children's Health?
• ¿Mi hijo deberá ser hospitalizado después de recibir la terapia de células T con CAR?
• ¿Existen otras opciones de tratamiento para mi hijo?
• ¿Qué tipo de atención de seguimiento necesitará mi hijo?
• ¿Cómo dan apoyo a las familias que están lejos de sus hogares durante la terapia de células T con CAR?