Terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica

¿Qué es la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica?

Las células T actúan como “los soldados” del sistema inmunitario del organismo. Su trabajo consiste en encontrar elementos ajenos al organismo, como virus o bacterias e incluso células cancerosas, y destruirlos. Sin embargo, las células cancerosas pueden parecer células normales, por lo que las células T no las reconocen como una amenaza.

Para entrenar a las células T a fin de que reconozcan mejor a las células cancerosas, se agrega un receptor especial artificial a las células T del paciente. Este se denomina “receptor de antígeno quimérico” o “CAR”, por sus siglas en inglés. Este procedimiento que consiste en agregar el receptor especial a la célula se lleva a cabo en un laboratorio y a veces se lo conoce como “reprogramación” de la célula.

Nuestro Programa de Terapia de Receptores de Antígeno Quimérico (CAR T-Cell) fue creado a través de la afiliación con la Universidad Southwestern de Texas y Children's Health. Los médicos del Grupo Pediátrico de la Universidad Southwestern de Texas que ejercen en el Centro Pauline Allen Gill para el Cáncer y los Trastornos Sanguíneos desempeñaron funciones de liderazgo en los ensayos clínicos iniciales que dieron lugar a la aprobación de la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos) de la primera terapia de células T con CAR para combatir la leucemia pediátrica. (Esta terapia comúnmente se conoce con el nombre comercial KYMRIAH™).

Pacientes de distintas partes del mundo acuden a nuestro centro atraídos por nuestra reputación y nuestro liderazgo en este campo.

¿Cuáles son los beneficios de la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica?

Casi 9 de cada 10 niños que tienen un diagnóstico de LLA (leucemia linfoblástica aguda) reciben un tratamiento de quimioterapia que brinda resultados exitosos. Antes de la presentación de la terapia de células T con CAR, no había buenos tratamientos alternativos para los casos en los que la quimioterapia no funcionaba. Lamentablemente, la falta de otras opciones de tratamiento redujo los índices de supervivencia.

El desarrollo de la terapia de células T con CAR pediátrica ha logrado modificar muchos de estos resultados. A la fecha, alrededor del 85 % de los niños que recibieron KYMRIAH® para el tratamiento contra la LLA (leucemia linfoblástica aguda) han logrado la remisión. Casi el 70 % continúa en remisión un año después de recibir el tratamiento.

Children's Health y la Universidad Southwestern de Texas están investigando de forma activa cómo mejorar la eficacia de la terapia de células T con CAR. Además, estamos desarrollando y haciendo pruebas con nuevas terapias de células T con CAR para otros tipos de cáncer que son frecuentes en los niños.

¿Cómo funciona la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica?

La terapia de células T con CAR pediátrica funciona de la siguiente manera:

• Empleamos un procedimiento llamado “leucocitaféresis” para separar los glóbulos blancos del niño (incluidas las células T) del resto de la sangre. Este procedimiento lleva de tres a seis horas y se realiza en nuestro hospital.
• En el laboratorio, separamos las células T del resto de los glóbulos blancos y luego agregamos nueva información genética a las células T. Esta información genética agrega un receptor en la superficie de las células T que permite que estas busquen y ataquen las células cancerosas.
• Las células modificadas necesitan de 3 a 4 semanas para multiplicarse de modo que haya una cantidad suficiente de células para combatir el cáncer.
• Las células se infunden en el organismo del niño a través de una vía intravenosa para que comiencen a actuar.

¿Cuáles son los efectos secundarios de la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica?

Como sucede con los demás tratamientos oncológicos, existen posibles efectos secundarios y complicaciones por el uso de la terapia de células T con CAR. Nuestra experiencia nos permite anticipar posibles efectos secundarios, evitarlos, de ser posible, y manejarlos si aparecen.

Entre los efectos secundarios frecuentes, se incluyen los siguientes:

• Dificultad para respirar
• Fiebre
• Escalofríos o temblores
• Confusión
• Náuseas intensas
• Dolor muscular o articular agudo
• Presión arterial baja

A veces, los pacientes presentan efectos secundarios más graves, incluidos los siguientes:

• Síndrome de liberación de citocinas, que puede causar fiebre, escalofríos, náuseas, dolor de cabeza, presión arterial baja, frecuencia cardíaca acelerada y sarpullido.
• Neurotoxicidad, que se produce cuando la exposición a una sustancia tóxica causa daños en el cerebro y el sistema nervioso. Entre los síntomas, se pueden incluir los siguientes:
  • agitación
  • delirio
  • dolor de cabeza
  • confusión
• Reacciones alérgicas graves

¿Cuáles son los indicadores de resultados de Children's Health en relación con la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica?

La terapia de receptores de antígeno quimérico supone un avance transformador para los niños, los adolescentes y los adultos jóvenes que tenían LLA (leucemia linfoblástica aguda) y cuya enfermedad regresaba o no respondía a los tratamientos tradicionales.

Alrededor del 85 % de los pacientes que recibieron tratamiento en Children's Health lograron la remisión después de la terapia de células T con CAR, y del 65 % al 70 % de los casos continuaron en remisión después de un año. Estos resultados equiparan o superan al promedio nacional.

Qué esperar con la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica

En Children's Health, tratamos al niño en forma integral. Usamos un modelo de equipo multidisciplinario con el objetivo de brindar una atención compasiva y eficaz.

Ofrecemos terapia de células T con CAR desde hace más tiempo que cualquier otro centro médico pediátrico de la región. Hemos brindado tratamiento con terapia de células T con CAR a pacientes desde el primer año de vida hasta los 25 años de edad. Además, hemos ofrecido tratamiento con KYMRIAH a más pacientes pediátricos que casi cualquier otro hospital de los EE. UU.

Asimismo, somos el único centro del norte de Texas que ofrece ensayos clínicos de nuevas terapias celulares (incluidas terapias de células T con CAR) para niños.

Nuestro equipo dedicado le dará apoyo y lo guiará paso a paso durante el proceso de terapia de células T con CAR.

Usted puede esperar lo siguiente:

• Médicos y enfermeros que se especializan en la terapia de células T con CAR.
• Enfermeros con práctica médica avanzada que brindan atención las 24 horas, los 7 días de la semana a los pacientes en el hospital.
• Un enfermero de enlace que ayuda a programar citas y coordinar la atención.
• Miembros del equipo que trabajan con su proveedor de seguro médico y brindan orientación financiera.
• Trabajadores sociales que ayudan a las familias a que obtengan alojamiento, comida y transporte.
• Especialistas de vida infantil y de atención pastoral que dan apoyo que no se relaciona con el área clínica a toda la familia.
• El equipo de ACE (Experiencia Posterior al Cáncer) que ofrece atención de seguimiento y supervivencia a largo plazo.

Qué esperar antes de la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica

Ya sea que usted llegue derivado por el oncólogo primario o que nos haya encontrado por cuenta propia, trabajaremos en estrecha colaboración para lograr un proceso eficaz y sin problemas.

El primer paso es determinar si la terapia de células T con CAR es el tratamiento adecuado para su hijo. Puede haber otro ensayo clínico o distintas opciones de tratamiento para tener en cuenta.

Después del comienzo del tratamiento de su hijo, nuestro equipo dedicado lo guiará a través de los múltiples pasos del proceso. Nuestro objetivo es mantener a su hijo lo más sano posible desde que extraemos las células T hasta que volvemos a colocar las células modificadas en el organismo. Durante este período, con frecuencia se administra una forma suave de quimioterapia para controlar el cáncer del niño.

Durante el primer mes, usted y su hijo deberán permanecer a una hora del hospital para que podamos dar apoyo a su hijo y controlar su estado de salud en el transcurso de este período que presenta riesgos de efectos secundarios graves.

Qué esperar durante la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica

For most patients, CAR T-cell therapy takes five weeks. This process typically includes:

• Quimioterapia de preparación, llamada “linfodepleción”, que prepara el organismo del niño para recibir las nuevas células T con CAR.
• Una visita al hospital para volver a infundir las células en el organismo del niño (un procedimiento similar a una transfusión de sangre).
• Estadía en el hospital o en las cercanías para que nuestro equipo pueda controlar el tratamiento y estar atento a los efectos secundarios.

Para la mayoría de los pacientes, la terapia de células T con CAR es menos intensa en comparación con la quimioterapia o la radiación.

Qué esperar después de la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica

Nuestro equipo realizará un seguimiento minucioso de su hijo durante seis meses después de la terapia de células T con CAR. Nuestro objetivo es manejar cualquier efecto secundario y controlar la efectividad del tratamiento.

Durante el período de recuperación inicial de al menos cuatro semanas, usted y su hijo deberán permanecer a una hora del hospital. Durante este período, suele ser frecuente la readmisión de pacientes que han recibido una terapia de células T con CAR.

Después de que pasen los seis meses iniciales, usted y su familia pueden decidir en qué lugar su hijo recibirá la atención de seguimiento a largo plazo. Muchos pacientes eligen recibir atención de seguimiento y supervivencia de manos de nuestro equipo. Otros regresan con sus oncólogos originales. Si elige hacer la transición con respecto a la atención, trabajaremos en conjunto con el oncólogo original para garantizar un proceso sin problemas.

¿Qué preguntas debo hacerle a mi proveedor sobre la terapia de receptores de antígeno quimérico pediátrica?

• ¿Cuántos pacientes han recibido terapia de células T con CAR en Children's Health?
• ¿Mi hijo deberá ser hospitalizado después de recibir la terapia de células T con CAR?
• ¿Existen otras opciones de tratamiento para mi hijo?
• ¿Qué tipo de atención de seguimiento necesitará mi hijo?
• ¿Cómo dan apoyo a las familias que están lejos de sus hogares durante la terapia de células T con CAR?